放寬黏多醣症藥物給付標準　一年可省1700萬元

　　黏多醣症是一種先天代謝異常的罕見遺傳疾病，儘管國內罹病兒童不多，但治療費用相當昂貴，每人一年藥費約為1700萬元，給付標準嚴格。為提早治療，健保局從8月1日起，放寬給付標準，讓病童可以更早接受藥物治療。

　　黏多醣是構成骨骼、心臟瓣膜、血管、角膜、皮膚等人體重要組織器官的主要成分之一。黏多醣症患者體內細胞缺乏分解葡萄胺聚醣所需的特定酵素，導致黏多醣漸漸堆積在細胞、結締組織與許多器官中，並傷害器官的功能運作，患者多半因感染症、肺炎或心臟衰竭而死亡。

　　在臨床上，黏多醣症分為6型，衛生署已公告黏多醣症Ⅰ、Ⅱ及Ⅵ型治療藥物，健保局目前提供給付Idursulfase注射劑，提供特定酵素來達到治療的效果。由於價格昂貴，每支針劑10萬7589元，因此，原本給付範圍侷限於5歲以上，及無智力受損徵狀全智商70分以上（含70分）或語言智商80分（含80分）以上之病患。

　　由於臨床專家一致認為病患越早使用藥品，越能延緩病情惡化，因此，健保局最近取消原給付規定中有關年齡及智商限制。從99年8月1日起，可由事前審查核准後使用，以減輕罕見疾病的家庭經濟壓力。

　　另外，為了節省開銷，健保局與藥廠多次議價後，廠商同意降價，Elaprase注射劑健保藥價由每支10萬7589元降為9萬8636元，一年後再適度調價。

　　依健保局資料統計，98年使用人數為9人，預估放寬給付規定，新增病患人數為5至10人，每人一年藥費約為1千700萬元。