【NOW健康 葉立斌／台北報導】罕見疾病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）藥費昂貴，一年治療費用約千萬元，現在仍遲遲等不到健保給付。
台灣生命之窗慈善協會粉專理事長李怡潔在FB分享在家人陪同下，11歲的「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）罕病女童小沂，去年赴陸續命，治療順利，成為廣東省東筦市衛生健康局官方微博關注議題，引發討論。而李怡潔直言「被自己國家健保放棄的SMA病友潔沂，在大陸進行4次治療。」並且強調「當世界已有47國給付；當台灣健保主要參考國、以重視經濟效益聞名的英國跟澳洲都全給付；當波蘭全給付烏克蘭SMA藥物，我想問的是在台灣剩下的SMA病患又該何去何從？」
對此，健保署長李伯璋說，「罕病與新癌藥納入給付相關議題一直是自己的痛」，因為錢就是這麼多，今天已請廠商來議價，期待部分負擔上路後，節省不必要醫療使用，健保資源重新分配，造福真正需要的病友。
健保自109年7月1日起給付治療SMA罕病藥品，經專家諮詢會議評估後，適用於「出生12個月內發病確診，且開始治療年齡未滿7歲」族群，較具有治療效果。健保署統計，截至111年6月30日止，共使用人數41人，申報藥費約新台幣6.67億元，每名病人平均每人年健保給付藥費為872萬元，最高為1470萬元，最低735萬元。
李伯璋表示，政府關心罕見疾病每名病友的醫療權益，為了避免罕見疾病病友高額醫療費用，遭受醫療費用總額所排擠，因此，自94年起編列罕見疾病藥費專款，照顧既有罕病病友用藥費用及其成長，擴大罕藥給付範圍，以及增加罕藥新藥給付。
「錢得用在刀口上！」李伯璋強調，新藥及新療法只要符合成本效益，就可儘快納編，也希望藥廠在價格上有協調的空間。健保署將主動提出協議新方案，與廠商再行協議。最近將召集專家會議，在符合科學的基礎上，檢討擴增給付範圍的可能性， 李伯璋說，今天與廠商協商，只要廠商願意降價，健保署願意努力議價，擴增給付範圍。甚而在LINE群組直言：「罕病與新癌藥給付是老問題！病人的苦是我當署長的痛！只能期待部分負擔上路，節省不必要醫療使用，讓健保資源重新合理分配！祈福！」
醫審及藥材組副組長張惠萍表示，依據廠商所提出的擴增給付範圍，第1年健保多支出25.4億，第5年仍須多付11.4億，這對健保財務衝擊非常大，但可讓5成病患納入給付範圍。若議價價格合理，將提至專家共擬會議，評估擴增給付資格。
另外在昨（16）日，健保署與百健、羅氏、諾華3家藥廠協商，針對擴增給付範圍至「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需RULM>=15」，預估受益人數將由1成上升至5成。因廠商均表示需再與總部溝通藥價，儘可能於農曆年前回應。另外，若個別廠商建議藥價合理，本署將儘速提2月專家會議討論，再提共擬會議，最終結果以共擬會議決議為準。
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